中新網(wǎng)1月7日?qǐng)?bào)道，2020年1月6日，治療罕見病多發(fā)性硬化的藥物芬戈莫德在北京開出中國大陸首批處方，第一次使用這一境外新藥的患者均在醫(yī)院進(jìn)行了6小時(shí)的首劑觀察。

此前，國家藥監(jiān)局和國家衛(wèi)健委曾發(fā)布《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》，其中提到，近十年在美國、歐盟或日本上市但未在中國大陸上市的罕見病新藥，可通過專門通道進(jìn)行審批。隨后，國家藥監(jiān)局藥品評(píng)審中心發(fā)布了第一批臨床急需境外新藥名單，芬戈莫德作為罕見病用藥位列其中，通過專門通道獲得審批，于2019年成功獲批。

解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)內(nèi)科主任于生元介紹，多發(fā)性硬化是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性炎性脫髓鞘性疾病，它雖被列為罕見病，但受其困擾的患者數(shù)量其實(shí)并不少，因此對(duì)藥物的需求量很大。

解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心(301醫(yī)院)神經(jīng)內(nèi)科主任 于生元：在我們醫(yī)學(xué)中心，我們神經(jīng)內(nèi)科每年收治中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘病大約400-500例，其中多發(fā)性硬化每年收住院的大概50例左右，所以說它也并不少見，另外它致殘率非常高，所以值得我們大家重視。

1月6日上午，首批嘗試新藥的患者在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行首劑觀察。據(jù)介紹，中國此前有兩種用于多發(fā)性硬化緩解期的疾病修正治療藥物，芬戈莫德是第三種。它通過免疫調(diào)節(jié)及中樞神經(jīng)保護(hù)雙重機(jī)制作用于患者，從境外的使用情況來看有更好的效果。

解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心(301醫(yī)院)神經(jīng)內(nèi)科神經(jīng)免疫亞?？浦魅?黃德暉：目前為止還是非常安全，所以芬戈莫德來說，應(yīng)該在口服藥里面來說，在中國的這三種藥里面來說，應(yīng)該是一個(gè)更新一代的、更高效的、更能達(dá)到我們說的NEDA-4(無疾病活動(dòng)證據(jù))的最終治療目標(biāo)的一個(gè)藥物。

當(dāng)天參與首劑觀察的患者告訴記者，服藥后會(huì)出現(xiàn)心率降低的現(xiàn)象，但并不嚴(yán)重，總體看來比較安全。她坦言，自己2013年被確診為多發(fā)性硬化，也嘗試過其他藥物，但效果都不理想，新藥的上市給她帶來了新的希望。

患者 薛女士：希望能夠找到一個(gè)能長(zhǎng)期使用，對(duì)我藥效比較好的藥，之前用的，現(xiàn)在國內(nèi)上市的也就這么幾種。因?yàn)槲疫€年輕，要終身用藥，我希望這個(gè)藥能很適合我。

不過，醫(yī)生表示，芬戈莫德對(duì)中國大陸患者的效果如何，還需要經(jīng)過臨床觀察。因此后續(xù)他們還將對(duì)患者進(jìn)行隨訪，跟進(jìn)患者病情發(fā)展。

解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心(301醫(yī)院)神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師 武雷：通過我們的隨訪，可以了解到疾病控制的情況，以及藥物副作用的情況，有利于我們進(jìn)行一些調(diào)整和干預(yù)，這樣能給患者帶來長(zhǎng)期而且個(gè)體化的治療和指導(dǎo)。

（原題為《罕見病藥物芬戈莫德開出中國大陸首方，為首批臨床急需境外新藥》）