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寫在系列推文之前：共探生物醫(yī)學(xué)新規(guī)的時(shí)代機(jī)遇

各位同道：

《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》的頒布，標(biāo)志著我國(guó)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新進(jìn)入規(guī)范化發(fā)展的新階段。有感于這一里程碑式變革，“夢(mèng)澤先生”在“細(xì)胞夢(mèng)澤談”開啟系列解讀與思考，希望與各位一起厘清新規(guī)、探尋前路。

系列文章共九篇，分三個(gè)有機(jī)銜接的板塊：

基礎(chǔ)認(rèn)知篇（第1-4篇）

從新規(guī)總體邏輯、醫(yī)療機(jī)構(gòu)何為、企業(yè)如何發(fā)揮主導(dǎo)作用，到干細(xì)胞來(lái)源與質(zhì)控的源頭分析。

實(shí)踐深化篇（第5-8篇）

探討學(xué)術(shù)委員會(huì)組建與運(yùn)作機(jī)制、倫理委員會(huì)建設(shè)與審查實(shí)務(wù)、細(xì)胞產(chǎn)品質(zhì)量控制與放行標(biāo)準(zhǔn)、法律合規(guī)要點(diǎn)與風(fēng)險(xiǎn)防范等關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

社會(huì)視角篇（第9篇）

從患者與社會(huì)公眾視角，探討新規(guī)如何守護(hù)生命健康、促進(jìn)醫(yī)患信任。

本系列以干細(xì)胞領(lǐng)域?yàn)橹饕治鰧?duì)象，因其既是技術(shù)創(chuàng)新的前沿陣地，也是監(jiān)管實(shí)踐的重要試點(diǎn)領(lǐng)域。

需要特別說(shuō)明的是，本系列文章僅代表筆者與特邀專家基于實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的觀察與思考，旨在為行業(yè)同仁提供參考視角，不代表任何官方立場(chǎng)。限于學(xué)識(shí)，不足之處懇請(qǐng)各位讀者指正，期待在交流中共同進(jìn)步。

新程已啟，讓我們以規(guī)范護(hù)航創(chuàng)新，用專業(yè)迎接未來(lái)。

夢(mèng)澤先生

謹(jǐn)上

2025年10月25日

【本文核心看點(diǎn)】

本文旨在《新條例》施行前的關(guān)鍵窗口期，提供一份系統(tǒng)性的前瞻指南。文章以“具體誤解 → 條文正解 → 深層影響”為核心分析框架，首先澄清基礎(chǔ)概念（如雙軌監(jiān)管邏輯、費(fèi)用禁止原則），進(jìn)而解析操作核心（如雙主體責(zé)任、20+X審批時(shí)限），最終落腳于監(jiān)管決心與行業(yè)出路。通過(guò)對(duì)監(jiān)管邏輯、主體責(zé)任、倫理審查等11大關(guān)鍵要點(diǎn)的深度辨析，完整揭示了新規(guī)如何系統(tǒng)性重塑行業(yè)認(rèn)知與行為規(guī)范，旨在助您將合規(guī)挑戰(zhàn)轉(zhuǎn)化為戰(zhàn)略優(yōu)勢(shì)。

在新規(guī)施行前的關(guān)鍵窗口期，本文旨在提供至關(guān)重要的“認(rèn)知切換”與“行動(dòng)路線圖”。其核心觀點(diǎn)是：真正的行業(yè)引領(lǐng)者，不在于被動(dòng)遵守規(guī)則，而在于能否率先將新規(guī)的深層邏輯內(nèi)化為可持續(xù)的戰(zhàn)略優(yōu)勢(shì)與創(chuàng)新護(hù)欄。

【正文】

《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（下稱《新條例》）已于2025年正式頒布，并將于2026年5月1日起施行。這標(biāo)志著我國(guó)對(duì)以干細(xì)胞技術(shù)為代表的生物醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域的管理，即將邁入一個(gè)全鏈條、責(zé)任制、透明化的合規(guī)新周期。在新規(guī)生效前的關(guān)鍵準(zhǔn)備期，準(zhǔn)確理解其內(nèi)核，提前告別舊有思維定式，特別是更新對(duì)監(jiān)管力度與違規(guī)法律后果的嚴(yán)肅認(rèn)知，是所有相關(guān)機(jī)構(gòu)必須完成的功課。本文旨在穿透紛雜的討論，系統(tǒng)辨析最核心的11大關(guān)鍵要點(diǎn)（下文主要以業(yè)界關(guān)注的干細(xì)胞技術(shù)為例進(jìn)行分析，但這并不意味著生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)僅限于此），為業(yè)界同仁提供一份清晰的前瞻性行動(dòng)指南。

一、監(jiān)管本質(zhì)：聚焦“技術(shù)行為”，與產(chǎn)品監(jiān)管雙軌并行

誤解：將《新條例》的監(jiān)管邏輯等同于新藥或醫(yī)療器械的上市審批。

正解：必須從根本上認(rèn)識(shí)到，《新條例》的監(jiān)管客體是動(dòng)態(tài)的“技術(shù)應(yīng)用過(guò)程”。它規(guī)制的是從細(xì)胞獲取、體外操作到回輸人體等一系列行為鏈的風(fēng)險(xiǎn)與控制，其核心是“行為許可”。這與針對(duì)終態(tài)“產(chǎn)品”的安全性、有效性及質(zhì)量可控性進(jìn)行審評(píng)的藥品監(jiān)管路徑，構(gòu)成了“過(guò)程”與“產(chǎn)品”雙軌并行的現(xiàn)代化監(jiān)管體系。對(duì)于企業(yè)而言，這意味著需要建立與藥品研發(fā)并行的、獨(dú)立的技術(shù)過(guò)程質(zhì)量管理體系。

二、范疇界定：判定“新技術(shù)”的“三看”標(biāo)尺

誤解：從事細(xì)胞或分子層面的操作即自動(dòng)適用新規(guī)。

正解：適用與否有明確且嚴(yán)格的邊界。依據(jù)《新條例》第二條，必須同時(shí)滿足“三看”標(biāo)尺：

1.看目的：旨在防治疾病，或判斷健康狀況、促進(jìn)健康。

2.看層次：運(yùn)用生物學(xué)原理，作用于人體細(xì)胞、分子水平。

3.看地域與階段：屬中國(guó)境內(nèi)首次擬應(yīng)用于臨床（即未進(jìn)入常規(guī)收費(fèi)臨床應(yīng)用）。此條款清晰地將成熟的、已常規(guī)化的技術(shù)應(yīng)用排除在外，體現(xiàn)了監(jiān)管對(duì)創(chuàng)新與風(fēng)險(xiǎn)的分級(jí)聚焦。

三、備案實(shí)質(zhì)：行政程序優(yōu)化，科學(xué)與倫理門檻不減

誤解：“備案制”等于降低了臨床研究的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)。

正解：“備案”是行政管理的流程簡(jiǎn)化，但絕非科學(xué)和倫理要求的放松。其本質(zhì)是監(jiān)管責(zé)任的前置與分擔(dān)。依據(jù)第十五、十六條規(guī)定，發(fā)起方應(yīng)當(dāng)在備案前完成充分的非臨床研究，確保擬開展臨床研究的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)安全有效，并由研究機(jī)構(gòu)的內(nèi)設(shè)學(xué)術(shù)與倫理委員會(huì)完成實(shí)質(zhì)性審查把關(guān)。這要求機(jī)構(gòu)委員會(huì)的能力建設(shè)必須同步提升，以承擔(dān)起這一法定責(zé)任。備案后，監(jiān)管部門的監(jiān)督檢查將貫穿全程。

四、費(fèi)用原則：基于《民法典》與《新條例》的明確法定禁止

誤解：可在臨床研究過(guò)程中，向研究參與者（即受試者，下同）收取必要的檢查或成本費(fèi)用。

正解：這是一項(xiàng)有堅(jiān)實(shí)法律基礎(chǔ)的、無(wú)條件的法定禁止事項(xiàng)。

《民法典》確立基本原則：作為我國(guó)民事活動(dòng)的基本法，《中華人民共和國(guó)民法典》第一千零七條明確規(guī)定：“進(jìn)行臨床試驗(yàn)的，不得向受試者收取試驗(yàn)費(fèi)用。”這從國(guó)家基本法律層面確立了臨床研究的公益屬性和禁止收費(fèi)的根本原則。

《新條例》細(xì)化監(jiān)管責(zé)任：作為專門法規(guī)，《新條例》第二十條在此基礎(chǔ)上進(jìn)一步規(guī)定：“臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)、臨床研究機(jī)構(gòu)不得向受試者收取與生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究有關(guān)的費(fèi)用?！贝颂幍摹安坏谩痹诜烧Z(yǔ)境中即構(gòu)成強(qiáng)制性禁止規(guī)范，無(wú)任何除外或變通空間。

因此，所有因研究目的而產(chǎn)生的費(fèi)用，包括為研究方案專門安排的檢查、檢測(cè)、細(xì)胞制備處理等成本，均不可轉(zhuǎn)嫁給研究參與者。這是保障研究公益性、恪守倫理底線、并劃清“科學(xué)研究”與“商業(yè)治療”界限的基石性原則，機(jī)構(gòu)必須建立與之完全匹配的獨(dú)立預(yù)算與財(cái)務(wù)管理體系。

五、責(zé)任范式：構(gòu)建“發(fā)起-實(shí)施”雙主體協(xié)同責(zé)任網(wǎng)絡(luò)

誤解：企業(yè)作為“發(fā)起責(zé)任主體”將主導(dǎo)一切，醫(yī)療機(jī)構(gòu)淪為執(zhí)行方。

正解：《新條例》構(gòu)建了一種新型的協(xié)同責(zé)任網(wǎng)絡(luò)（依據(jù)第十、十二、二十五、二十七、三十條）。企業(yè)作為“發(fā)起責(zé)任主體”，負(fù)責(zé)頂層設(shè)計(jì)、非臨床研究、資源投入與轉(zhuǎn)化申請(qǐng)，是技術(shù)轉(zhuǎn)化的“引擎”和最終責(zé)任人。醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為“實(shí)施責(zé)任主體”，則憑借其臨床資源、專業(yè)能力及質(zhì)量體系，負(fù)責(zé)研究的落地執(zhí)行與研究參與者保護(hù)，是風(fēng)險(xiǎn)的“一線守門人”。二者是法律上責(zé)任清晰、實(shí)踐中必須深度綁定的戰(zhàn)略合作伙伴，任何一方的能力短板都將導(dǎo)致項(xiàng)目失敗。

六、分類管理：法規(guī)授權(quán)動(dòng)態(tài)調(diào)整，體現(xiàn)科學(xué)監(jiān)管精神

誤解：所有涉及干細(xì)胞的技術(shù)均“一刀切”適用本《新條例》。

正解：《新條例》本身未列明細(xì)目，但為科學(xué)、動(dòng)態(tài)分類管理提供了明確的法定授權(quán)和接口。第五十五條規(guī)定，將由國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門會(huì)同藥監(jiān)部門制定并調(diào)整“生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械的界定指導(dǎo)原則”。這預(yù)示著，監(jiān)管將遵循風(fēng)險(xiǎn)獲益比原則，未來(lái)可能對(duì)如造血干細(xì)胞移植等成熟技術(shù)，與基因編輯干細(xì)胞等前沿技術(shù)，實(shí)施差異化的管理路徑。企業(yè)應(yīng)關(guān)注后續(xù)指導(dǎo)原則的出臺(tái)，以明確自身技術(shù)的具體歸類。

七、審批時(shí)限：理性認(rèn)知“20+X”天，規(guī)劃中須預(yù)留評(píng)估周期

誤解：臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批可在提交后20個(gè)工作日內(nèi)完成。

正解：正確理解審批流程的復(fù)合結(jié)構(gòu)至關(guān)重要?！?個(gè)工作日受理+15個(gè)工作日作出審批決定”的法定時(shí)限（第三十一條），僅覆蓋行政受理與決策環(huán)節(jié)。其間至關(guān)重要的“專業(yè)機(jī)構(gòu)技術(shù)評(píng)估與倫理評(píng)估”環(huán)節(jié)所需時(shí)間（X）是獨(dú)立變量。因此，實(shí)際總時(shí)長(zhǎng)為“5+X+15”個(gè)工作日。X的長(zhǎng)短取決于技術(shù)復(fù)雜性、資料完整度及評(píng)估隊(duì)列，企業(yè)必須將此不確定性納入項(xiàng)目關(guān)鍵路徑管理，避免誤判 timelines。

八、倫理角色：從“項(xiàng)目守門員”到“全程護(hù)航者”的深刻變革

誤解：倫理審查只是一張研究啟動(dòng)前的“入場(chǎng)券”。

正解：《新條例》推動(dòng)倫理委員會(huì)角色發(fā)生根本性變革（依據(jù)第九、十四、十八、二十五、三十一條）：

1.全流程嵌入：倫理審查成為貫穿臨床研究備案前論證、臨床研究設(shè)施、直至臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的連續(xù)過(guò)程，特別是在轉(zhuǎn)化前必須進(jìn)行獨(dú)立的應(yīng)用倫理評(píng)估。

2.持續(xù)性責(zé)任：委員會(huì)負(fù)有法定的跟蹤審查義務(wù)，對(duì)進(jìn)行中的研究進(jìn)行定期（通常不超過(guò)12個(gè)月）和基于不良事件的審查，有權(quán)暫?；蚪K止不符合倫理要求的研究。

3.能力與獨(dú)立性并重：新規(guī)要求機(jī)構(gòu)必須提供充足資源，保障倫理委員會(huì)的獨(dú)立運(yùn)作能力。這意味著倫理審查將從一項(xiàng)“附屬工作”轉(zhuǎn)變?yōu)橐粋€(gè)需要專業(yè)團(tuán)隊(duì)、系統(tǒng)支持的核心職能。

九、立法本意：構(gòu)筑“良幣”脫穎而出的可預(yù)期通道

誤解：新規(guī)條款繁多，束縛了產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新手腳。

正解：恰恰相反，《新條例》的深層價(jià)值在于“規(guī)范秩序、激勵(lì)真創(chuàng)新”。它通過(guò)建立清晰、穩(wěn)定、透明的規(guī)則，旨在終結(jié)灰色地帶，讓那些擁有扎實(shí)科學(xué)基礎(chǔ)、嚴(yán)謹(jǐn)倫理設(shè)計(jì)、明確臨床價(jià)值的技術(shù)，能夠沿著備案-審批的“高速公路”合規(guī)前行。其最終目的是優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)，引導(dǎo)資本和智力資源從無(wú)序競(jìng)爭(zhēng)轉(zhuǎn)向?qū)茖W(xué)與臨床價(jià)值的長(zhǎng)期深耕。

十、數(shù)據(jù)適用性：立足中國(guó)人群，境外證據(jù)為“參考”非“替代”

誤解：憑借國(guó)外已發(fā)表的臨床數(shù)據(jù)即可豁免在中國(guó)的本土研究。

正解：境外數(shù)據(jù)可作為重要的支持性證據(jù)，但基于監(jiān)管主權(quán)和對(duì)中國(guó)人群特異性（遺傳、環(huán)境、醫(yī)療實(shí)踐）負(fù)責(zé)的原則，在中國(guó)人群中獲取臨床研究數(shù)據(jù)通常是不可或缺的關(guān)鍵步驟。這并非額外負(fù)擔(dān)，而是確保技術(shù)在中國(guó)患者群體中安全有效的必然要求，也是技術(shù)實(shí)現(xiàn)真正“本土化”轉(zhuǎn)化的科學(xué)基礎(chǔ)。

十一、監(jiān)管決心：法律層級(jí)的根本躍升，從“管理措施”到“法律制裁”

誤解：新規(guī)的監(jiān)管思路和處罰尺度與2015年的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》類似，最嚴(yán)重的后果可能只是項(xiàng)目被叫停、機(jī)構(gòu)被通報(bào)批評(píng)或取消相關(guān)資格。

正解：這是一種基于過(guò)時(shí)認(rèn)知的危險(xiǎn)誤解?！缎聴l例》與2015年的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》在監(jiān)管性質(zhì)上存在本質(zhì)區(qū)別：

1.法律效力層級(jí)不同：2015年《辦法》是部門規(guī)章，威懾力和處罰手段有限；而《新條例》是國(guó)務(wù)院制定的行政法規(guī)，其法律效力、強(qiáng)制性、普遍約束力遠(yuǎn)高于部門規(guī)章，標(biāo)志著監(jiān)管進(jìn)入了全新的法制化階段。

2.法律責(zé)任性質(zhì)不同：對(duì)比2015年的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》第七章以“責(zé)令停止”“通報(bào)批評(píng)”“取消資格”等行業(yè)管理措施為主的追責(zé)方式，《新條例》第六章“法律責(zé)任”構(gòu)建了完整的法律制裁體系。它不僅規(guī)定了更嚴(yán)厲的行政措施，更明確設(shè)定了高額罰款、沒收違法所得等財(cái)產(chǎn)罰，并創(chuàng)新性地建立了“雙罰制”——即在對(duì)機(jī)構(gòu)進(jìn)行處罰的同時(shí)，對(duì)其負(fù)有責(zé)任的領(lǐng)導(dǎo)人員和直接責(zé)任人員，依法給予處分，情節(jié)嚴(yán)重構(gòu)成犯罪的，將依法追究刑事責(zé)任。

3.監(jiān)管態(tài)勢(shì)不同：這宣告了監(jiān)管姿態(tài)從“重點(diǎn)管控”向“全方位、穿透式、常態(tài)化”法治監(jiān)管的根本轉(zhuǎn)變。任何試圖以舊有經(jīng)驗(yàn)評(píng)估違規(guī)成本的想法，都將面臨不可承受的法律與現(xiàn)實(shí)風(fēng)險(xiǎn)。

《新條例》的藍(lán)圖已經(jīng)繪就，其指向的絕非一條更狹窄的道路，而是一個(gè)更清晰、更公平、更可持續(xù)的新賽場(chǎng)。本文所辨析的11大關(guān)鍵要點(diǎn)，共同勾勒出新周期的基本規(guī)則。

對(duì)于行業(yè)而言，挑戰(zhàn)在于如何迅速將合規(guī)從“成本項(xiàng)”轉(zhuǎn)化為核心的“戰(zhàn)略能力”；真正的機(jī)遇在于，具備這種能力的先行者，將第一次在陽(yáng)光下的規(guī)則賽道中全速前進(jìn)。

需要清醒認(rèn)識(shí)到，新周期下的規(guī)則，其嚴(yán)肅性已由“行業(yè)管理”上升至“國(guó)家法治”層面。唯有敬畏規(guī)則、善用規(guī)則，方能行穩(wěn)致遠(yuǎn)，成為新周期的引領(lǐng)者而非被動(dòng)適應(yīng)者。

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