國內(nèi)自主創(chuàng)新藥面臨“躺不平、卷不動(dòng)”的局面，大家都在同一靶點(diǎn)爭奪。出海成了破解這一局面的路徑之一，但這一路徑，需要解決的難題并不少。9月27日，在“2023年張江生命科學(xué)國際創(chuàng)新峰會”期間召開的“中國源創(chuàng)，全球同步——中國自主創(chuàng)新藥的出海探索”主題論壇上，與會者將討論焦點(diǎn)放在國內(nèi)自主創(chuàng)新藥如何破解出海難題上。

如果將藥品授權(quán)海外開發(fā)，僅僅是初級“出?！?，更高級別的“出?！笔撬幬镌谌蜷_展多中心臨床試驗(yàn)，從而在海外實(shí)現(xiàn)上市。

和黃醫(yī)藥資深副總裁崔昳昤稱，中國醫(yī)藥面臨最大的短板是源頭創(chuàng)新的能力，更為艱難的是中國創(chuàng)新如何走向世界，“出海之路任重道遠(yuǎn)”。

普華永道中國醫(yī)藥醫(yī)療行業(yè)主管合伙人徐佳博士認(rèn)為，中國醫(yī)藥市場由于價(jià)格下降的壓力呈現(xiàn)緩慢增長態(tài)勢，但龐大的市場規(guī)模和潛力使得中國市場仍然具有重要戰(zhàn)略地位。深化醫(yī)療改革將使得我國醫(yī)藥市場朝著更高可及性、可支付性、以及創(chuàng)新本土化發(fā)展。目前國內(nèi)醫(yī)療體系正在進(jìn)行結(jié)構(gòu)性調(diào)整，政府正逐步更新監(jiān)管政策和相關(guān)制度，鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新。從創(chuàng)新的土壤來看，國內(nèi)的環(huán)境對于自主創(chuàng)新藥的發(fā)展是非常積極的。

中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員陳凱先也提到，根據(jù)近日發(fā)布的《國家醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃》等一系列頂層政策，堅(jiān)持高質(zhì)量、創(chuàng)新的發(fā)展道路必須是中國生物醫(yī)藥行業(yè)未來發(fā)展的整體方向；給予有潛力的國產(chǎn)原創(chuàng)藥物創(chuàng)新研發(fā)全鏈條支持。

但當(dāng)下依然面臨內(nèi)卷式競爭較為厲害的局面?！爸袊殉蔀镻D-1（腫瘤免疫治療重要靶點(diǎn)）競爭最激烈地區(qū)，全球約150個(gè)PD-1（腫瘤免疫治療重要靶點(diǎn)）在研管線，其中國產(chǎn)占比50%。此外，醫(yī)保談判創(chuàng)新藥降價(jià)幅度大，價(jià)格競爭激烈?！毙旒颜f。

用什么樣的方式適合我們出海？

徐佳建議，本土創(chuàng)新企業(yè)謀求高質(zhì)量、可持續(xù)的出海藍(lán)圖設(shè)計(jì)，應(yīng)先考慮清楚四方面的問題。

第一，明晰國際化業(yè)務(wù)定位與發(fā)展目標(biāo)，出海發(fā)展的戰(zhàn)略定位是什么？企業(yè)對內(nèi)需要明確是一家怎樣的跨國企業(yè)，對外需要了解清楚在臨床 、注冊、商業(yè)化方面需要具備哪些能力；第二，要結(jié)合資源與產(chǎn)品競爭力選擇市場，同時(shí)也須綜合考慮地緣政治等因素；第三，圍繞公司的發(fā)展目標(biāo)與能力，選擇相應(yīng)的出海模式，是自建、合作還是對外授權(quán)需結(jié)合自身發(fā)展?！拔覀兛梢钥吹綇?018年到2022年，本土企業(yè)對外授權(quán)的數(shù)量井噴式增長，這也側(cè)面體現(xiàn)了國內(nèi)創(chuàng)新水平的提高，以及國際市場對國內(nèi)自主創(chuàng)新藥的認(rèn)可?！毙旒颜f。

第四，徐佳認(rèn)為，企業(yè)需構(gòu)建扎實(shí)的臨床與注冊能力、通過內(nèi)生與外延逐漸建設(shè)企業(yè)的商業(yè)化能力，實(shí)現(xiàn)高水平國際人才儲備。

和黃醫(yī)藥臨床運(yùn)營副總裁楊彬談到，早幾年出海時(shí)，尤其是部分高級管理人員，很容易把中國的產(chǎn)品策略直接引入到全球，這樣很有可能跟國際比如美國的法規(guī)不相符。其次，國內(nèi)企業(yè)在面臨出海時(shí)，過度追求速度求快，但實(shí)際上應(yīng)充分考慮到“出?！睍r(shí)，不同國家的政策法規(guī)會有差異性，需要調(diào)整好策略再去執(zhí)行。

楊彬建議，不管是銷售公司還是企業(yè)，要“出?！睍r(shí)一定要考慮政策的風(fēng)險(xiǎn)，還有大型企業(yè)在面臨全球化注冊尤其是到上市層面，在前期也需多花時(shí)間在臨床試驗(yàn)上。

和黃醫(yī)藥研制的國家1類源創(chuàng)新藥呋喹替尼相繼取得了全球開發(fā)、全球上市的一系列重要里程碑，有望成為上海首個(gè)在美國、歐洲獲批上市的小分子抗腫瘤源創(chuàng)新藥。