一名罹患白血病的13歲女童艾莉莎成為全球首例接受一種新型CRISPR療法的人。據(jù)英國《新科學(xué)家》網(wǎng)站11日?qǐng)?bào)道，英國倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童醫(yī)院發(fā)布聲明稱，這名女孩之前對(duì)其他療法已無反應(yīng)，但在今年5月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)檢測(cè)不到癌細(xì)胞。不過醫(yī)生們也表示，她未來是否不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀察。

在治療過程中，艾莉莎從捐贈(zèng)者那里接受了一劑經(jīng)過基因編輯的免疫細(xì)胞，旨在攻擊其體內(nèi)的癌細(xì)胞。28天后，測(cè)試顯示她病情有所緩解。主治醫(yī)生之一羅伯特·基耶薩在聲明中表示：“盡管這只是初步結(jié)果，但治療效果非常顯著，未來幾個(gè)月我們將進(jìn)行監(jiān)測(cè)和確認(rèn)。”

白血病由骨髓中的免疫細(xì)胞失控增殖引起，治療時(shí)，醫(yī)生們通常用化療殺死所有骨髓細(xì)胞，然后移植替代骨髓。如果這一方法失敗，醫(yī)生可嘗試嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）。

CAR-T涉及向T細(xì)胞中添加一種基因，使其尋找并摧毀癌細(xì)胞，經(jīng)過修飾的細(xì)胞被稱為CAR-T細(xì)胞。但這種個(gè)性化療法非常昂貴，且當(dāng)患者病情嚴(yán)重時(shí)，通常不可能獲得足夠的T細(xì)胞來產(chǎn)生CAR-T細(xì)胞。

鑒于此，不同團(tuán)隊(duì)一直在對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，希望來自單個(gè)供體的T細(xì)胞可用于治療許多人。2015年該醫(yī)院的瓦西姆·卡西姆等人首次利用這一療法成功治愈了1歲女孩萊拉。

但艾莉莎的白血病由T細(xì)胞引起，傳統(tǒng)CAR-T療法無效。鑒于此，卡西姆團(tuán)隊(duì)對(duì)CAR-T細(xì)胞進(jìn)行了額外的編輯，敲除了將其識(shí)別為T細(xì)胞的受體基因，但創(chuàng)建這些CAR-T細(xì)胞需要同時(shí)進(jìn)行4次基因編輯，這可能導(dǎo)致細(xì)胞出現(xiàn)癌變。為此，團(tuán)隊(duì)使用改良版CRISPR技術(shù)——堿基編輯來修飾蛋白，這一方法不切割DNA，而是改變DNA中的堿基。

研究人員表示：“堿基編輯技術(shù)極有潛力，也有望治療遺傳疾病，不少團(tuán)隊(duì)正開發(fā)類似方法治療其他疾病，如新西蘭Verve醫(yī)藥公司希望借此治療導(dǎo)致膽固醇水平過高的遺傳性疾病?！?/p>

（原標(biāo)題為《實(shí)驗(yàn)性堿基編輯技術(shù)“治愈”白血病女童》）