南開大學(xué)藥學(xué)院、藥物化學(xué)生物學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室陳悅教授團(tuán)隊(duì)歷時(shí)8年攻關(guān)的編號為ACT001的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，剛剛獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認(rèn)定，成為我國少數(shù)幾個(gè)獲得該資格認(rèn)定的藥品之一，也是目前為止天津首個(gè)獲美“孤兒藥”認(rèn)定的準(zhǔn)藥品。

“孤兒藥”是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認(rèn)定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗(yàn)、市場投入等環(huán)節(jié)享受特殊支持。陳悅教授團(tuán)隊(duì)工作人員介紹，ACT001在澳大利亞的1期臨床試驗(yàn)中，治療效果好于目前世界治療腦膠質(zhì)瘤最好的藥物——替莫唑胺。該團(tuán)隊(duì)于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認(rèn)定的申請。申請內(nèi)容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗(yàn)結(jié)果。團(tuán)隊(duì)預(yù)期將于申請?zhí)峤缓蟮?0天內(nèi)收到FDA的批復(fù)。事實(shí)上，只用了不到2個(gè)月的時(shí)間就獲得了FDA的批準(zhǔn)。

ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認(rèn)定，意味著ACT001在美國的臨床申報(bào)與試驗(yàn)，將獲得FDA一攬子的優(yōu)惠政策，包括快速評審?fù)ǖ?、臨床試驗(yàn)周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護(hù)期等優(yōu)惠政策。另據(jù)了解，ACT001已獲得了中國的臨床批文，該藥物在國內(nèi)的臨床試驗(yàn)即將啟動。

（原文題為《我國抗腦癌藥物獲美 “孤兒藥”認(rèn)定》）