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“基因剪刀”結(jié)合化學方法調(diào)控RNA,為多種疾病提供新療法

劉霞/科技日報
2022-05-18 15:41
科學湃 >
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美國科學家在最新一期《自然·通訊》雜志上刊文稱,他們將CRISPR基因編輯技術(shù)與一種化學過程相結(jié)合,能精確控制RNA變化發(fā)生的位置和時間,這樣的精確度使CRISPR技術(shù)更有效,并減少了潛在的副作用,同時也有望為某些疾?。òò┌Y)開發(fā)出更有效的療法。

CRISPR基因編輯技術(shù)使用一種由RNA(核糖核酸)引導的特定酶,以新材料靶向、切割和修復斷裂或受損的DNA鏈。在過去十年中,包括CRISPR在內(nèi)的基因編輯技術(shù)使科學家們幾乎可以像使用剪刀那樣簡單修復人類細胞的DNA,加速了生物學和醫(yī)學研究的發(fā)展,為人類帶來了治愈包括癌癥在內(nèi)的遺傳疾病的希望?,F(xiàn)在,凱斯西儲大學團隊開發(fā)出了新方法,使CRISPR方法更精確、更有前景。

在最新研究中,研究團隊把重點放在操縱RNA上。RNA是一種具有一系列功能,包括轉(zhuǎn)譯基因信息和調(diào)節(jié)基因活動的聚合物,科學家們可對其分子進行各種化學修飾,使其擁有相同的基因序列,但具有不同的性質(zhì)和功能。通過將CRISPR與他們開發(fā)出的化學過程相結(jié)合,研究人員能精確控制RNA變化發(fā)生的位置和時間,這對理解和控制不同RNA在基本生物過程和疾病中的作用至關重要。

更具體來說,使用一種常見的植物激素脫落酸(ABA),以及名為“化學誘導接近”的過程,研究團隊可在RNA的特定區(qū)域“寫入”或“擦除”名為m6A的結(jié)構(gòu)特征。因此,他們可有效地在兩個版本的RNA之間切換。研究人員認為,修飾m6A可調(diào)節(jié)RNA的基本過程和性質(zhì),可能也與各種人類疾病直接相關。研究團隊還發(fā)明了一種使用紫外線“打開”ABA的方法,使編輯過程更精確。

研究人員說,新技術(shù)是探索用化學物質(zhì)靶向RNA來改變基因的結(jié)果,其不僅能鎖定改變發(fā)生的地點,還能確定改變發(fā)生的時間。

總編輯圈點

CRISPR,令科學界著迷的基因剪刀。2020年,這種新一代基因編輯技術(shù)的開創(chuàng)者也獲得了諾貝爾化學獎。編輯基因組,需要設計好的向?qū)NA,需要相關蛋白作為剪刀,以及新的有待插入的DNA片段。CRISPR功能強大,應用潛力巨大,但是脫靶可能性也一直為人擔憂。此次,研究團隊將重點放在了RNA上。他們用化學方法調(diào)節(jié)RNA的基本過程和性質(zhì),從而鎖定RNA改變的地點并確定其發(fā)生變化的時間,讓編輯過程更清晰,讓CRISPR能夠更加精準、有效,減少可能的副作用。

(原標題:化學方法結(jié)合CRISPR精準控制RNA變化,有望為多種疾病提供新療法)

    責任編輯:秦藝逍
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