11月19日晚間，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心公布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》，專(zhuān)門(mén)提到兒童腫瘤藥物研發(fā)相關(guān)內(nèi)容——兒童腫瘤患者治療需求迫切，鼓勵(lì)申請(qǐng)人積極研發(fā)兒童抗腫瘤藥物。

“現(xiàn)在的政策對(duì)于藥企還沒(méi)有產(chǎn)生直接的幫助，這是一種方向性的指引。對(duì)于開(kāi)發(fā)兒童腫瘤藥的企業(yè)，怎么幫助你降低成本，增加你未來(lái)不虧錢(qián)的機(jī)會(huì)，這方面還沒(méi)有特別明確的指導(dǎo)，這仍需要各界一起努力推動(dòng)。”

11月20日下午，在“我能長(zhǎng)大——兒童腫瘤公益科普行動(dòng)”公益主題沙龍上，深圳市拾玉兒童公益基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)、北京大學(xué)藥學(xué)院客座教授李治中談及《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》對(duì)兒童腫瘤藥物研發(fā)的影響時(shí)，向澎湃新聞?dòng)浾弑磉_(dá)了上述觀點(diǎn)。

澎湃新聞?dòng)浾咦⒁獾?，最新公布的指?dǎo)原則專(zhuān)門(mén)提到兒童腫瘤藥物研發(fā)相關(guān)內(nèi)容：“對(duì)于兒童與成人共患腫瘤，特別是一些在兒童發(fā)病率較成人更高的瘤種或亞型（如急性淋巴細(xì)胞白血?。紤]到疾病危重，臨床上存在迫切的治療需求，可在成人人群中獲得初步數(shù)據(jù)并顯示有效性信號(hào)后，及早開(kāi)展兒童人群藥物臨床試驗(yàn)。”

《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》關(guān)于兒童腫瘤的內(nèi)容

有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)每年約有3萬(wàn)至于4萬(wàn)名兒童確診腫瘤，也就是說(shuō)，平均每天有近百例新增病例。兒童腫瘤包括多種類(lèi)型，如神經(jīng)母細(xì)胞瘤、腎母細(xì)胞瘤、急性淋巴細(xì)胞白血病、肝母細(xì)胞瘤、橫紋肌肉瘤、畸胎瘤等。

“兒童腫瘤患者經(jīng)歷的很多都是手術(shù)、化療的方案，并沒(méi)有看到在成人腫瘤經(jīng)常被提及的靶向藥、免疫藥。很特別羨慕成人腫瘤領(lǐng)域在討論100個(gè)PD-1是不是太多了，孩子們一個(gè)都沒(méi)有。”李治中表示，如今兒童腫瘤的整體生存率已經(jīng)能夠達(dá)到80%以上，但由于一系列原因，目前復(fù)發(fā)難治兒童腫瘤無(wú)藥可用、現(xiàn)有藥物副作用顯著等問(wèn)題不容忽視，兒童腫瘤亟需新藥。

兒童腫瘤之所以缺少藥物，李治中分析有多方面原因。首先，兒童腫瘤本質(zhì)上屬于罕見(jiàn)病，對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，在經(jīng)濟(jì)以及臨床研究的困難程度等多方面因素考量下，臨床研發(fā)的優(yōu)先級(jí)比較靠后；其次，兒科的臨床相對(duì)來(lái)說(shuō)要求更高，也更難做，在目前的支持政策下，依然存在困難。

目前，百濟(jì)神州有兩款藥有兒童腫瘤適應(yīng)證，百濟(jì)神州副總裁劉焰向澎湃新聞?dòng)浾弑硎?，“如果作為一家商業(yè)公司，可能從利潤(rùn)的角度和賺錢(qián)的角度怎么算都是賺不了錢(qián)，所以在當(dāng)時(shí)引進(jìn)兒童腫瘤產(chǎn)品的時(shí)候也是非常的猶豫，”后來(lái)中美的投資方都看到這些藥物對(duì)于兒童的幫助，“就說(shuō)即使不賺錢(qián)，我們也還是把它引進(jìn)了?！?/p>

如何提高藥企在兒童腫瘤方面的積極性，李治中在接受澎湃新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)表示，“歐美這兩年更多的政策來(lái)鼓勵(lì)更多的企業(yè)來(lái)做兒童腫瘤，比如，如果你的藥物有可能同時(shí)用于成人和兒童腫瘤，在成人藥物上市之前必須開(kāi)展兒童的實(shí)驗(yàn)，這是個(gè)硬性需求。另外，如果某種藥為兒童開(kāi)發(fā)的話，企業(yè)會(huì)享有一些市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)?！?/p>

李治中強(qiáng)調(diào)，從政策來(lái)說(shuō)，需要從閉環(huán)的商業(yè)邏輯上鼓勵(lì)企業(yè)進(jìn)行兒童腫瘤藥物開(kāi)發(fā)。

對(duì)于國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心關(guān)于兒童腫瘤的鼓勵(lì)政策，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院王金湖主任向澎湃新聞?dòng)浾弑硎荆骸爸辽僖呀?jīng)邁出了第一步，對(duì)以后還是比較樂(lè)觀的?！?/p>

不過(guò)，王金湖強(qiáng)調(diào)，如何正確認(rèn)識(shí)兒童腫瘤的“臨床價(jià)值”至關(guān)重要，不能僅僅從發(fā)病率來(lái)考慮，也許兒童腫瘤整體屬于罕見(jiàn)病，但換個(gè)角度來(lái)看，如果是一個(gè)五歲的孩子因?yàn)槟[瘤離開(kāi)，帶來(lái)的打擊是一個(gè)家庭，而如果孩子可以得到治療、治愈，并且健康長(zhǎng)大，他還將帶來(lái)更多的價(jià)值。

除了缺藥難題，王金湖在采訪中還提到，兒童腫瘤在早期診斷上也存在困難，這背后不僅醫(yī)生資源的問(wèn)題，還有由于兒童腫瘤的發(fā)病高峰集中在三歲到五歲，這個(gè)年齡的孩子缺少表達(dá)的能力，很難通過(guò)臨床詢(xún)問(wèn)去早期發(fā)現(xiàn)。另外，CT、磁共振等由于各種特點(diǎn)也很難成為兒童腫瘤早期篩查和診斷的工具。

王金湖表示，很多家長(zhǎng)不清楚兒童腫瘤患兒有機(jī)會(huì)得到治愈，而錯(cuò)過(guò)最佳治療機(jī)會(huì)，實(shí)際上，除了需要?jiǎng)?chuàng)新藥物在內(nèi)的療法提高整體治療效果，對(duì)于兒童腫瘤還需要借助科學(xué)的信息普及，讓更多患兒及早被發(fā)現(xiàn)，家庭減少對(duì)腫瘤的恐懼，建立戰(zhàn)勝兒童腫瘤的信心。