從修改植物基因，到改變蝴蝶翅膀的圖案，再到修改人類細(xì)胞……以CRISPR為代表的基因編輯技術(shù)風(fēng)靡生命科學(xué)領(lǐng)域。

日前，在香山科學(xué)會議第564次學(xué)術(shù)討論會上，專家指出，我國基因編輯研究工作正在向源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)移，現(xiàn)階段應(yīng)大力推動該領(lǐng)域的研究及應(yīng)用，并及時制定嚴(yán)格有效的監(jiān)管措施和倫理規(guī)范，保證基因編輯下游應(yīng)用快速健康有序發(fā)展。

向源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)移

今年5月，河北科技大學(xué)生命科學(xué)與工程學(xué)院副教授韓春雨等人的最新成果：一種全新的基因編輯技術(shù)（NgAgo-gDNA），引發(fā)了全球生物學(xué)研究者的關(guān)注。

在此之前，基因編輯界最大腕的“明星”是美國結(jié)構(gòu)生物學(xué)家詹妮弗·杜德納發(fā)明的CRISPR/Cas9，科學(xué)界稱之為基因“魔剪”。而更早之前，包括ZFN、TALEN等在內(nèi)的基因編輯技術(shù)的原創(chuàng)者也都不是中國科學(xué)家。

“韓春雨實驗室的成果代表了我國在基因編輯源頭技術(shù)開發(fā)上的重要突破?！贝舜螘h執(zhí)行主席之一、中科院院士周琪告訴《中國科學(xué)報》記者，“這標(biāo)志著中國的基因編輯研究工作已經(jīng)在向源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)移?！?/p>

研究者相信，中國科學(xué)家在基因編輯技術(shù)上的一系列具有國際影響力的成果，將推動基因修飾技術(shù)在人類疾病研究等領(lǐng)域的快速發(fā)展。

應(yīng)用前景廣闊

基因編輯技術(shù)依賴基因組技術(shù)的突破，是對基因組序列進行靶向性修改的技術(shù)。

周琪表示，基因編輯通過改變個體或物種的基因組序列，修復(fù)疾病缺陷，以及改良微生物和動植物的經(jīng)濟性狀，在生物醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)育種和工業(yè)微生物改造中具有重要應(yīng)用前景。

例如，許多重大疾病由基因突變導(dǎo)致，通過基因編輯在基因水平上實現(xiàn)錯誤DNA序列的糾正，有望徹底治愈遺傳疾病。在農(nóng)業(yè)和工業(yè)方面，有望通過基因編輯技術(shù)更精確地實現(xiàn)農(nóng)作物和家禽家畜的經(jīng)濟性狀改良。此外，在面對大規(guī)模突發(fā)生物入侵威脅時，基因編輯也將成為潛在的抵抗方法。

在此次香山科學(xué)會議上，專家認(rèn)為，基因編輯無疑將成為下一代生物技術(shù)的核心。

亟待完善道德準(zhǔn)則與法規(guī)

技術(shù)本身的迅速發(fā)展令人稱快，但中國基因編輯研究處于相對無序的狀態(tài)，在系統(tǒng)科學(xué)布局以及相關(guān)倫理學(xué)、管理和法律法規(guī)方面相對薄弱，亟待加強布局。

“我國在基因編輯上存在大量監(jiān)管空白?！敝茜髡f。例如，基因編輯技術(shù)可以不涉及外源基因?qū)?，直接改良家畜?jīng)濟性狀，那么，利用這類技術(shù)獲得的“種畜”，其轉(zhuǎn)化應(yīng)用應(yīng)該如何監(jiān)管？而利用早期胚胎或配子細(xì)胞的基因編輯，是生命科學(xué)的基礎(chǔ)、前沿問題，但不恰當(dāng)研究會帶來巨大倫理爭議。

周琪強調(diào)，我們需要明確哪些研究應(yīng)支持、哪些應(yīng)嚴(yán)格禁止，才能鼓勵創(chuàng)新，規(guī)避倫理風(fēng)險和社會爭議。

因此，與會專家建議，應(yīng)盡快部署基因編輯技術(shù)的監(jiān)管和倫理學(xué)研究，對可能帶來巨大倫理和社會問題的基因編輯工作應(yīng)設(shè)定嚴(yán)格的邊界，禁止臨床試驗和應(yīng)用。

此外，專家呼吁，也應(yīng)對基因編輯技術(shù)的原始創(chuàng)新和專利保護給予高度重視，為我國在基因編輯的臨床轉(zhuǎn)化和市場化應(yīng)用方面爭取主動權(quán)和話語權(quán)。