7月23日晚間，北京神州細(xì)胞生物技術(shù)集團(tuán)股份公司（下稱“神州細(xì)胞”，688520）公告披露，其控股子公司神州細(xì)胞工程有限公司（下稱“神州細(xì)胞工程”）已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）于2021年7月20日核準(zhǔn)簽發(fā)的注射用重組人凝血因子Ⅷ（SCT800）——安佳因?的《藥品注冊證書》。此前的2019年11月14日，神州細(xì)胞工程向國家藥監(jiān)局提交的藥品注冊申請獲得受理并取得優(yōu)先審評審批資格。

值得一提的是，安佳因?系神州細(xì)胞工程自主研發(fā)的、工藝和制劑均不含白蛋白的第三代重組人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，也是我國首個獲批上市的國產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品?？捎糜诔扇思扒嗌倌辏ā?2歲）血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏癥）患者出血的控制和預(yù)防。

血友病是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，A是凝血因子Ⅷ缺乏而引起的出血性疾病，可分為血友病A和血友病B。血友病A主要由凝血因子Ⅷ基因突變引起，占血友病患者的八成以上。若反復(fù)出血不及時治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。

根據(jù)患者體內(nèi)凝血八因子活性水平，血友病A患者可分為輕型患者（因子活性水平為5 IU/dL-40 IU/dL）、中間型患者（因子活性水平為1 IU/d-5 IU/dL）和重型患者（因子活性水平低于1 IU/dL）。Frost & Sullivan的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2015年，我國血友病患者人數(shù)為13.7萬，其中約85%為血友病A患者，至2019年，我國血友病患者人數(shù)增長至14.1萬，預(yù)計至2024年和2030年，我國血友病患病人數(shù)將分別達(dá)到14.4萬和14.6萬。

目前，血友病A的主要治療手段是凝血因子Ⅷ替代治療，包括人凝血因子和重組人凝血因子。不過，由于過去診療水平普遍較低以及治療藥物的短缺，許多血友病患者不能得到充分及時的治療。在國內(nèi)，血友病患者仍面臨診斷率低，治療率低，致殘率高"兩低一高"的現(xiàn)狀。

值得注意的是，鑒于病毒感染等風(fēng)險的存在，目前在很多成熟市場，血源性凝血八因子藥物已退出市場，血友病的治療需求由重組凝血八因子滿足。安佳因?是神州細(xì)胞自主研發(fā)的第三代重組人凝血因子Ⅷ，于2008年開始研發(fā)，2016年進(jìn)入臨床Ⅲ期，2019年完成臨床Ⅲ期研究。

研究結(jié)果顯示，對比進(jìn)口產(chǎn)品，安佳因?具有一致的治療療效，在經(jīng)治療患者中未出現(xiàn)凝血八因子抑制物，并且安全性良好。神州細(xì)胞方面稱，安佳因?的獲批填補(bǔ)了國產(chǎn)重組人凝血因子Ⅷ的空白，將彌補(bǔ)國內(nèi)八因子供應(yīng)量的不足。

此外，神州細(xì)胞介紹，安佳因?有著高產(chǎn)能和高穩(wěn)性定優(yōu)勢。公司建立了SCT800產(chǎn)品的高效的穩(wěn)定表達(dá)的工程細(xì)胞株、無血清無白蛋白成分的懸浮流加培養(yǎng)工藝、以自主研發(fā)和生產(chǎn)的親和純化抗體為核心步驟的高效率和高特異性下游純化工藝、無白蛋白添加劑的成品制劑配方以及4000升細(xì)胞培養(yǎng)規(guī)模的生產(chǎn)線。根據(jù)工藝驗(yàn)證批次實(shí)際產(chǎn)量情況推算，神州細(xì)胞設(shè)計產(chǎn)能最高每年可達(dá)到100億IU。同時，在2℃-8℃條件下的實(shí)時穩(wěn)定性研究中，兩種規(guī)格3個批次的SCT800成品（250 IU規(guī)格和1000 IU規(guī)格）儲存48個月后產(chǎn)品活性未見明顯下降。

神州細(xì)胞認(rèn)為，上述條件將使得安佳因?有顯著的成本優(yōu)勢，顯著降低患者支付負(fù)擔(dān)，極大提高八因子的可及性，使國內(nèi)血友病患者更多的接受預(yù)防治療，改變以按需治療或低劑量預(yù)防治療為主的局面，從而達(dá)成中國血友病患“不痛，不殘”的治療目標(biāo)。

根據(jù)國家藥監(jiān)局網(wǎng)站數(shù)據(jù)查詢，目前國內(nèi)已獲批11種血源性凝血因子Ⅷ藥品；已上市5款進(jìn)口重組凝血因子Ⅷ藥品，分別為拜耳公司的拜科奇?和科躍奇?、百特公司的百因止?、輝瑞公司的任捷?和諾和諾德公司的諾易?。安佳因 ?為國內(nèi)首個獲批上市的國產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ藥品。

神州細(xì)胞在公告稱，安佳因?作為公司控股子公司神州細(xì)胞工程首個獲批上市的自主研發(fā)產(chǎn)品，其獲批上市標(biāo)志著神州細(xì)胞工程具備了在國內(nèi)市場銷售該產(chǎn)品的資格。同時提醒，安佳因?獲得注冊后的生產(chǎn)和銷售情況可能受到國家政策、市場競爭、銷售渠道等多種因素的影響，具有不確定性。