據(jù)科學家網(wǎng)站報道，美國科學家研發(fā)出將艾滋病毒（HIV）從人類基因中清除的技術(shù)，首次在實驗室實現(xiàn)從細胞中徹底消滅艾滋病毒的目標。

        艾滋病毒HIV-1造成了全球大多數(shù)的感染病例，并且會整合到患者基因組中造成潛伏感染?？共《局委熌軌蛴行б种撇《镜脑鲋?，但不能清除這些隨時準備反擊“潛伏者”。

 “令人難以置信”的精確識別

        7月21日，美國坦布爾大學卡莫?哈利里教授的研究小組在《美國科學院學報》上發(fā)表研究論文稱，利用“CRISPR/CAS9基因組精確編輯”系統(tǒng)，首次實現(xiàn)清除基因中HIV-1的目標。

        該技術(shù)分為兩部分，Cas9是一種剪刀一樣起攻擊作用的核酸內(nèi)切酶，CRISPR是定位系統(tǒng)。

        教授卡莫?哈利里實驗室將HIV-1兩端的“長重復序列”作為位置信息，將Cas9酶引到“潛伏者”所在的位置并切斷，此后細胞啟動自我修復，清理剪下來的HIV-1。

        卡莫?哈利里說，“真的令人難以置信，雖然DNA被包裹得那么嚴實，但這套系統(tǒng)仍能實現(xiàn)精確識別和切除HIV-1的目標?！?/p>

        CRISPR以“長重復序列”為定位信息，隨之而來的問題是：脫靶。

        如果人類基因中其他位置也有這些“長重復序列”，就會誤傷。但針對這一問題，卡莫?哈利里研究團隊進行全基因組測序，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，該研究中沒有脫靶現(xiàn)象。佐治亞理工學院蛋白質(zhì)工程核心設施的主任克拉迪克認為該系統(tǒng)很有醫(yī)學應用前景，但他同時表示，還是應該再徹底檢查一遍脫靶問題，以免遺漏。

        論文研究結(jié)果顯示，卡莫?哈利里團隊研發(fā)的CRISPR/CAS9系統(tǒng)能預防后續(xù)HIV感染。美國華盛頓大學弗雷德?哈欽森癌癥研究中心的研究員丹尼爾?斯通說，“這是前所未有的！”

        論文的第一作者胡文輝說：“成果的關(guān)鍵在于徹底了根除病毒，達到了治愈和預防的雙重目的。”

        2013年日本京都大學的Yoshio Koyanagi研究小組曾使用CRISPR/Cas9技術(shù)切除HIV，“但從實驗結(jié)果來看，卡莫?哈利里教授的方法更有效，他用了2個指導RNA，我們用了一個?！?Koyanagi說。指導RNA來自“長重復序列”，提供了位置信息。

        Koyanagi 研究小組現(xiàn)在正在研究一套不同于上述的CRISPR系統(tǒng)，通過首先激活潛伏狀態(tài)的HIV，然后用抗病毒治療清除它們。

        雖然論文顯示卡莫?哈利里研究小組的系統(tǒng)在多種不同的人類細胞中都有效果，但丹尼爾?斯通問，怎么把這套系統(tǒng)當做藥物一樣送進患者的細胞中？卡莫?哈利里教授正在研發(fā)包裹有清除該系統(tǒng)的納米顆粒，會首先在小鼠動物模型中檢測。

 發(fā)掘CRISPR/ CAS9深層潛力

        CRISPR/ CAS9是細菌對付外來病毒，切斷其DNA的免疫防御系統(tǒng)。

        2013年1月3日，美國劍橋市麻省理工學院麥戈文腦研究學院神經(jīng)學家張峰等人在《科學》雜志在線發(fā)表了基于CRISPR-Cas9技術(shù)在細胞系中進行基因敲除的新方法，證實了該系統(tǒng)在修改老鼠甚至靈長類動物基因、改善人類疾病模型和疾病療法研究方面的潛力，目前廣泛應用于生命科學的研究。

        據(jù)《中國科學報》報道，2013年11月底，位于美國馬薩諸塞州劍橋市的愛迪塔斯醫(yī)藥公司宣布成立，張峰是該公司創(chuàng)始人之一。愛迪塔斯醫(yī)藥公司的贊助人、風險投資人Kevin Bitterman表示：“這是一個平臺，可以對各種家族遺傳病產(chǎn)生深遠影響?！?/p>

        2013年12月底，國際頂級學術(shù)期刊《自然》年度十大科學人物出爐，張峰是其中之一。

        2014年4月15日，張峰所在的Broad研究所宣布，美國專利局批準了他們申請的基于CRISPR-Cas9系統(tǒng)的基因編輯技術(shù)專利?！拔覀兂兄Z授權(quán)給全球的研究團隊使用這種技術(shù)的權(quán)利?！贬槍赡艹霈F(xiàn)的商業(yè)化應用，“Broad研究所享有這一專利的限制權(quán)”。