2月24日，人工智能藥物研發(fā)公司 Insilico Medicine（英矽智能）宣布在人工智能和新藥開發(fā)方面取得進(jìn)展。該公司發(fā)現(xiàn)一種全新機(jī)制的用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的臨床候選新藥，并通過多次人類細(xì)胞和動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證。

英矽智能目前正在進(jìn)行IND申報(bào)實(shí)驗(yàn)（新藥臨床試驗(yàn)申請），目標(biāo)是在2022年初進(jìn)行臨床研究。

英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士在發(fā)布會上表示，“通過創(chuàng)建首個(gè)通用系統(tǒng)，將藥物開發(fā)的所有領(lǐng)域從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、小分子化合物設(shè)計(jì)以及將來的臨床試驗(yàn)結(jié)果預(yù)測聯(lián)系起來，Insilico的人工智能平臺將能夠支持藥物研發(fā)的每一階段的發(fā)展。”

中國國際進(jìn)口博覽局副局長劉福學(xué)、上海市商務(wù)委員會副主任諸旖、上海市張江科技園發(fā)展有限公司常務(wù)總裁吳玉華等人出席了當(dāng)天的發(fā)布會。

英矽智能發(fā)布會現(xiàn)場

特發(fā)性肺纖維化指原因不明的，局限于肺部的慢性進(jìn)展性纖維化的間質(zhì)性肺炎，屬于特發(fā)性間質(zhì)性肺炎的范圍。

據(jù)了解，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床前候選藥物的發(fā)明，英矽智能用時(shí)僅18個(gè)月，縮短了傳統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)過程，實(shí)現(xiàn)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、分子生成和通過傳統(tǒng)實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，動(dòng)物體內(nèi)IPF療效確認(rèn)及安全性評估。

該候選藥物發(fā)明的總成本約為180萬美元，其他纖維化疾病療效研究總成本約為80萬美元，合成和測試了不超過80個(gè)小分子化合物。

英矽智能成立于2014年，2019年6月在上海市浦東區(qū)注冊并落地。目前募集資金超過5200萬美元。英矽智能在上海建立了一支由20多位資深藥物研發(fā)人員組成的團(tuán)隊(duì)，由首席科學(xué)官任峰領(lǐng)導(dǎo)。該團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)將人工智能發(fā)現(xiàn)的新藥項(xiàng)目推進(jìn)到臨床試驗(yàn)，并創(chuàng)建臨床前與臨床藥物產(chǎn)品。

英矽智能投資方之一、創(chuàng)新工場董事長兼CEO李開復(fù)表示，英矽智能這次在AI技術(shù)平臺的支持下，快速研發(fā)推進(jìn)針對特發(fā)性肺纖維化病癥的潛在的首創(chuàng)藥物分子，并成功達(dá)到臨床前候選藥物的里程碑，一定程度上驗(yàn)證了 AI算法結(jié)合藥物化學(xué)與生命科學(xué)，能夠更高效的研發(fā)出有巨大潛力的候選藥物分子，在全球范圍內(nèi)是個(gè)標(biāo)志性的里程碑。

AI發(fā)現(xiàn)新機(jī)制特發(fā)性肺纖維化藥物的過程分為幾個(gè)階段。

首先，英矽智能從通過人工智能發(fā)現(xiàn)的20個(gè)與纖維化相關(guān)的全新潛在靶點(diǎn)開始研究，將適應(yīng)癥范圍逐步縮小到專門針對IPF的一個(gè)新靶點(diǎn)。

靶點(diǎn)確定后，研究人員通過人工智能化學(xué)生成系統(tǒng)設(shè)計(jì)了一組新的化合物來選擇性地抑制這個(gè)新靶點(diǎn)。這些分子最初由生成化學(xué)人工智能系統(tǒng)Chemistry42中基于結(jié)構(gòu)的分子設(shè)計(jì)算法產(chǎn)生，并且顯示出在細(xì)胞實(shí)驗(yàn)和動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)的有效性。

這些實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)隨后反饋給人工智能系統(tǒng)，人工智能再次設(shè)計(jì)新一批的化合物優(yōu)化活性及成藥性，并再次驗(yàn)證。經(jīng)過數(shù)輪設(shè)計(jì)-合成-評估-優(yōu)化-重新設(shè)計(jì)循環(huán)后，研究團(tuán)隊(duì)確定了臨床前候選化合物。該臨床前候選化合物通過了公司內(nèi)部和外部纖維化疾病領(lǐng)域?qū)＜业脑u估，已進(jìn)入臨床前研究階段。