在《Science Bulletin》雜志上在線發(fā)表的最新研究成果：將布美他尼“老藥新用”，可有效干預(yù)小年齡自閉癥患兒。  上海交大醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院 供圖

“老藥”新用：利尿劑——布美他尼或?qū)榈妄g自閉癥患兒治療帶來希望。

2月22日，澎湃新聞（www.nxos.com.cn）記者從上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院獲悉，該院李斐教授領(lǐng)銜的團(tuán)隊(duì)與復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強(qiáng)副研究員團(tuán)隊(duì)、英國劍橋大學(xué)Barbara J Sahakian教授團(tuán)隊(duì)等合作，近日在《Science Bulletin》雜志上在線發(fā)表最新研究成果：將布美他尼“老藥新用”，可有效干預(yù)小年齡自閉癥患兒。這一研究成果有望填補(bǔ)自閉癥藥物治療領(lǐng)域的空白。

自閉癥是一種嚴(yán)重的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，通常在3歲前起病，常導(dǎo)致終生殘疾。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，自閉癥正影響著全球約1％人口。然而，目前自閉癥的治療以對(duì)癥的行為干預(yù)為主，尚無針對(duì)其核心癥狀的藥物干預(yù)方案。

在很多國家，自閉癥行為干預(yù)的普及性極低，即使在歐洲發(fā)達(dá)國家，也有大約20%自閉癥患兒在確診一年后，才能獲得康復(fù)資源。因此，能夠改善自閉癥患者的核心癥狀的藥物亟待開發(fā)，特別是對(duì)于小年齡自閉癥患兒來說，他們的大腦神經(jīng)元仍處于高可塑狀態(tài)，藥物干預(yù)治療的時(shí)機(jī)稍縱即逝。

布美他尼是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑，價(jià)格便宜、藥性溫和、副作用小。

“布美他尼是一種在兒科臨床廣泛使用的利尿劑，價(jià)格便宜、藥性溫和、副作用小?！睋?jù)李斐教授介紹，“舊酒裝新瓶”未非毫無依據(jù)，將布美他尼應(yīng)用于自閉癥患者是基于一種假設(shè)：布美他尼可以調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的氯離子穩(wěn)態(tài)，從而恢復(fù)自閉癥相關(guān)的腦功能。但既往臨床試驗(yàn)樣本量小、年齡跨度大、缺乏安慰劑對(duì)照，對(duì)小年齡自閉癥患者的安全性和有效性尚不明確。

李斐教授團(tuán)隊(duì)與合作者們的研究采用了一種新型神經(jīng)影像技術(shù)——磁共振波譜（MRS）技術(shù)，可無創(chuàng)監(jiān)測自閉癥兒童服藥前后大腦神經(jīng)遞質(zhì)的濃度改變?；趥惱韺徍伺鷾?zhǔn)下高循證的隨機(jī)雙盲安慰劑平行對(duì)照，研究發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過3個(gè)月的“布美他尼”藥物干預(yù)，3-6歲自閉癥患兒的社交溝通障礙、感知覺障礙等核心癥狀有明顯改善，用藥安全有效。此項(xiàng)研究是目前國際上單站點(diǎn)最大樣本量的臨床試驗(yàn)，樣本中71%為重度自閉癥患兒、且無法獲得康復(fù)資源。

李斐同時(shí)強(qiáng)調(diào)，從目前研究可以看出，由于自閉癥可能存在病因異質(zhì)性，不同自閉癥患者對(duì)布美他尼治療效果存在差別。今后將深入研究，一方面結(jié)果在嚴(yán)格設(shè)計(jì)的多中心大樣本臨床研究中加以驗(yàn)證，一方面還需要綜合考慮自閉癥病因、病理機(jī)制等，找尋適用布美他尼的生物標(biāo)志物，進(jìn)而明確布美他尼的最佳適用人群。

此外，低齡兒童的藥物使用需要在仔細(xì)檢查和評(píng)估以后，在醫(yī)生指導(dǎo)和監(jiān)測下使用。

“由于康復(fù)資源嚴(yán)重匱乏，致使大量確診自閉癥兒童無法及時(shí)獲得康復(fù)干預(yù)機(jī)會(huì)。布美他尼的發(fā)現(xiàn)有望彌補(bǔ)不足，為自閉癥兒童，特別是暫時(shí)無法獲得康復(fù)資源的患兒，提供了新型干預(yù)方案?！奔幽么蠡始以菏亢图幽么蠡始医】祵W(xué)院院士，英屬哥倫比亞大學(xué)教授Anthony G.Phillips指出，李斐教授及合作學(xué)者的研究提示了布美他尼對(duì)自閉癥的正向治療作用，在“老藥新用”的成功案例名單中加上了布美他尼。該研究還有利于明確藥物作用機(jī)制以及特定腦疾病的神經(jīng)病理基礎(chǔ)，為后期其他自閉癥相關(guān)藥物的臨床前研究提供基礎(chǔ)。